SMA擴大給付仍有病友無藥可用 蔡力凱:SMA藥物放寬不能就此打住!
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圖說:新竹台大分院神經內科主任蔡力凱表示,SMA藥物放寬,不能就此打住,應該持續的透過蒐集國內外數據,滾動式調整。(圖/蔡力凱提供) 脊髓肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy,簡稱SMA),是一種由於位於人類第五號染色體長臂5q13的SMN (survival motor neuron)基因缺損,導致脊髓的前角細胞(運動神經元)退化,造成肌肉無力及萎縮的一種體隱性遺傳罕見疾病;回顧SMA治療發展歷程,直至2016年治療藥品Nusinersen才問世、2020年才開始納入台灣健保部分給付、2023年才獲得藥物給付部分放寬,但台灣目前一些急迫處境的SMA病友卻仍面臨價格高昂,
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圖說:新竹台大分院神經內科主任蔡力凱表示,SMA藥物放寬,不能就此打住,應該持續的透過蒐集國內外數據,滾動式調整。(圖/蔡力凱提供)
脊髓肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy,簡稱SMA),是一種由於位於人類第五號染色體長臂5q13的SMN (survival motor neuron)基因缺損,導致脊髓的前角細胞(運動神經元)退化,造成肌肉無力及萎縮的一種體隱性遺傳罕見疾病;回顧SMA治療發展歷程,直至2016年治療藥品Nusinersen才問世、2020年才開始納入台灣健保部分給付、2023年才獲得藥物給付部分放寬,但台灣目前一些急迫處境的SMA病友卻仍面臨價格高昂,自費一劑針劑需要200多萬,造成無法接受治療的狀況,與國際趨勢相悖,對此,新竹台大分院神經內科主任蔡力凱表示,SMA藥物放寬,不能就此打住,應該持續的透過蒐集國內外數據,滾動式調整。
SMA給付標落後國際 擴大給付後新增可用藥病友增加不到100人!
SMA在台治療處境究竟多嚴峻?SMA於國際如英國、澳洲、南韓、以色列、波蘭等高達30個國家全面給付,以目前SMA臨床藥物Nusinersen而言,全球更有47個國家列入健保給付,而台灣在2023年4月健保通過SMA藥品擴大給付,並設定用藥治療標準為「3歲內發病確診,起始治療年齡未滿7歲,或起始治療年齡滿7歲以上,且上肢運動評估RULM≧15」,實際上,根據生命之窗慈善協會統計,擴大給付後新增可用藥病友,增加不到100人。
蔡力凱醫師表示,放眼國際,通過SMA藥物給付的國家相當多,時間也相對更早,感謝健保署近期對SMA藥物的開放,也了解健保署有預算上的考量,但後續仍需嘗試逐步減少給付限制;蔡力凱建議,未來SMA藥品更進一步放寬,可考慮從上肢運動評估RULM入手下修,透過臨床證據的分析證明,讓分數低於15分的病友也可以獲得治療機會。
回到藥品層面,醫師蔡力凱指出,台灣目前針對SMA藥品總計3種,Nusinersen (Spinraza,脊瑞拉注射液) 、Risdiplam (Evrysdi,服脊立口服溶液用粉劑) 、Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma,AVXS-101,諾健生靜脈懸液注射劑) ,其中諾健生則是在今年8月通過,以「6個月以下嬰兒」為標準的全給付SMA藥品,一劑高達4900萬元,但蔡力凱以台灣整體新生兒推估,實際使用嬰兒數一年將低於6人;蔡力凱針對藥物療效進行解釋,以諾健生為例,嬰兒需要在2歲以前方有效果,而效益最好的狀況可以讓嬰兒病友成年後有機會與一般人無異,也不影響生活品質。
蔡力凱針對另外兩項藥物療效解釋,以Nusinersen來說,除了有效遏止病友漸進退化,還能有具體明顯的身體機能進步,是目前SMA成人主要第一線使用的藥品,符合用藥標準的所有年齡層病友皆可使用;另外針對SMA口服藥Risdiplam,由於成人國際數據相對少,目前僅供18歲以上合乎用藥標準病友,且重度脊椎側彎、脊椎曾開過刀、因病情無法麻醉者三項狀況之一或18歲以下合乎用藥標準病友口服使用;蔡力凱強調,希望全台400多位SMA病友都有藥可用,但由於目前用藥的限制,蔡力凱呼籲健保署,在收集目前用藥病友的臨床數據後,應逐步擴大SMA藥物給付範圍,讓所有病友都有機會接受治療。
圖說:SMA目前臨床三種用藥年齡限制。(製表/黃睿筌)
此外,蔡力凱醫師表示,以臨床醫師的立場,在藥物療效明顯、副作用影響低的狀況下,當然要盡可能讓病友接受治療,蔡力凱醫師呼籲健保署,不要遺忘尚未用到藥品病友的權益!應持續拓寬給付標準;針對SMA重症、具有急迫性的病友,蔡力凱表示,健保署應持續蒐集國內外臨床數據進行分析,不能在今年有擴大給付後就打住,持續拓寬應要成為健保署未來的方向。
「蔡醫師,我會好好努力養好我的身體,等到有機會用藥的那一天」蔡力凱說起病友給他印象最深刻的一句話,也正因如此,蔡力凱強調,在有藥可用的時代,更應繼續爭取讓病友可以平等的、公平的得到治療的機會,每次藥品專案申請通過,蔡力凱於電話通知時,或是全家歡慶、或是感動流淚,苦撐生命向前遇到曙光的剎那,蔡力凱知道治療的機會是給病友多麽可貴的希望,生命中逐漸失去的運動功能回到自己身上,「不惡化是具體可以做到的事實,而進步、找回生活品質,是透過治療可以給病友的目標」蔡力凱感性說道,實際上路遙漫長,但仍有許多病友的病情迫在眉睫,健保逐步放寬給付藥品的過程,還需要多少時間?
採訪後記
每一個SMA病友申請藥品給付都需要專案申請,走過漫長的申請過程,終於通過的時刻,每逢通知病友與病友家屬,蔡力凱都被感動不能自已,作為醫師、作為持續關照SMA的專家,蔡力凱仍心繫尚未用到藥的病友,採訪夾在看診空檔,蔡力凱隨手拜託同事幫忙拍一張照片作為報導使用,便準備趕回診間,蔡力凱提醒尚未用到藥的病友,好好照顧自己,因為還有機會、還在爭取更擴大給付的路上。
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採訪撰文|黃睿筌